L’impegno preso da Fondazione Telethon \u00e8 quello di continuare a garantire la disponibilit\u00e0 della terapia genica per chi ne ha bisogno. Lo scenario \u00e8 reso sempre pi\u00f9 difficile dai costi di sviluppo e mantenimento sul mercato di farmaci salvavita pi\u00f9 complessi di quelli \u201ctradizionali\u201d e spesso destinati a pochi pazienti.<\/p>\n
Questo il messaggio lanciato dal Direttore Generale dell\u2019organizzazione Francesca Pasinelli in occasione dell\u2019\u201cEvento di brokerage: la ricerca sanitaria incontra l\u2019industria\u201d, tenutosi il 13 luglio a Roma presso il Ministero della Salute, e dedicato alla valorizzazione dei risultati e del trasferimento tecnologico.
\nCome ha evidenziato Pasinelli \u201cAnche quando il trasferimento tecnologico funziona e la ricerca riesce a portare a termine la sua missione ottenendo l\u2019approvazione da parte delle autorit\u00e0 regolatorie di farmaci salvavita, nell\u2019ambito delle terapie avanzate per le malattie rare le sfide non sono finite.\u201d
\nLe terapie avanzate sono farmaci personalizzati che, con un\u2019unica somministrazione, permettono di correggere una malattia alla radice. Proprio le malattie genetiche rare sono state il terreno d\u2019elezione su cui la ricerca scientifica di tutto il mondo ha validato questo approccio cos\u00ec innovativo, che oggi \u00e8 un settore decisamente in crescita. Nel tempo, per\u00f2, l\u2019interesse si \u00e8 progressivamente spostato dalle malattie genetiche rare verso patologie pi\u00f9 comuni, in primis i tumori, che possono garantire un maggiore ritorno di investimento. Nell\u2019ultimo anno, una serie di campanelli d\u2019allarme ha confermato la tendenza delle aziende farmaceutiche e biotecnologiche di questo settore a disinvestire dall\u2019ambito delle malattie rare per ragioni di insufficiente ritorno economico.<\/p>\n
\u201cDopo i grandi sforzi per mettere a punto la terapia e a fronte del suo valore per i pazienti, Fondazione Telethon non pu\u00f2 accettarne il ritiro (Strimvelis, ndr<\/em>), pur comprendendo che si tratta di un prodotto \u201cin perdita – dichiara Francesca Pasinelli – direttore generale di Fondazione Telethon – Abbiamo quindi deciso di rilevare da Orchard Therapeutics la commercializzazione della terapia genica per l\u2019ADA-SCID, facendoci carico di tutti i costi di gestione e di mantenimento sul mercato. Questi costi sono gli stessi richiesti per mantenere sul mercato farmaci ben pi\u00f9 remunerativi, compresi quelli da banco: ma quando si tratta di terapie per malattie ultra-rare, che magari vengono somministrate soltanto a un paziente all\u2019anno, anche solo l\u2019impatto delle tariffe imposte dagli enti regolatori \u00e8 molto alto. Chiediamo quindi fin da ora un supporto alle istituzioni italiane ed europee per aiutarci a mantenere disponibile un farmaco che \u00e8 non solo frutto della ricerca italiana di eccellenza sostenuta dai donatori, ma che rappresenta l\u2019unica possibilit\u00e0 di futuro per bambini con una malattia gravissima. Il fatto che sia una malattia molto rara non giustifica che un farmaco cos\u00ec efficace non venga reso disponibile\u201d.<\/p>\n \u201cScienziati, associazioni di pazienti, agenzie di finanziamento pubbliche e private, aziende farmaceutiche, enti regolatori e pagatori, agenzie di health technology assessment, dovrebbero essere coinvolti nella ricerca di strategie dirette a superare le sfide del mercato, per trovare soluzioni alle diverse criticit\u00e0 da affrontare \u2013 conclude Francesca Pasinelli – A partire dall\u2019innovazione tecnologica, diretta a diminuire i costi di produzione, per arrivare all\u2019aggiornamento del quadro regolatorio e all\u2019uso di strumenti innovativi per valutare l\u2019impatto socio-sanitario a lungo termine delle terapie geniche, da tenere in considerazione nella definizione di prezzo e rimborso. Ognuno di questi attori \u00e8 fondamentale per continuare a garantire la disponibilit\u00e0 di queste terapie salvavita ai pazienti che ne abbiano bisogno\u201d.<\/p>\n Ulteriori dettagli nel comunicato stampa allegato.<\/p>\n <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" L’impegno preso da Fondazione Telethon \u00e8 quello di continuare a garantire la disponibilit\u00e0 d…<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":13424,"comment_status":"closed","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"inline_featured_image":false,"footnotes":""},"categories":[44],"tags":[207,270],"class_list":["post-13423","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-news","tag-malattie-rare","tag-telethon"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13423","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=13423"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13423\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":17920,"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13423\/revisions\/17920"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media\/13424"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=13423"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=13423"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=13423"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}