Identificata una molecola in grado di bloccare la funzione di un particolare microRNA, responsabile di uno dei meccanismi alla base della Sclerosi laterale amiotrofica (SLA).<\/p>\n
Si tratta\u00a0 della scoperta, diventata un brevetto, nata dalla ricerca coordinata dalla professoressa Silvia Barabino \u2013 docente del dipartimento di Biotecnologie e bioscienze dell\u2019Universit\u00e0 degli Studi di Milano-Bicocca \u2013 e dalla professoressa Stefania Corti \u2013 Centro Dino Ferrari, Universit\u00e0 degli Studi di Milano, Fondazione IRCCS Ca\u2019 Granda Ospedale Maggiore Policlinico.<\/p>\n
\u201cLa sclerosi laterale amiotrofica \u00e8 una malattia neurodegenerativa devastante contro cui a oggi nulla \u00e8 veramente efficace \u2013 spiegano Barabino e Alessia Loffreda. In questo contesto patologico la rilevanza degli squilibri a carico di molecole di microRNA \u00e8 nota. Aver individuato un preciso target la cui modulazione ha consentito di ottenere un importante aumento della sopravvivenza nel modello animale pi\u00f9 comunemente utilizzato per studiare la malattia \u00e8 un\u2019ottima premessa per ritenere che questa strategia sia in grado di \u2018toccare\u2019 una via molecolare di impatto terapeutico\u201d.<\/p>\n
\u201cA oggi esistono pochi farmaci per trattare la SLA\u2013 aggiunge la professoressa Stefania Corti \u2013 un altro grosso problema \u00e8 che non vi sono biomarcatori che aiutino a capire se si stia sviluppando la malattia e a che stadio si trovi. La diagnosi viene fatta in base a un quadro di funzionalit\u00e0 gi\u00e0 compromesse\u201d.<\/p>\n
Una diagnosi precoce e accurata, dunque, \u00e8 ancora molto difficile. \u201cLa SLA peraltro \u00e8 una malattia che si presenta quasi sempre in modo casuale. Solo in una piccola percentuale di pazienti, il 10% circa, \u00e8 una malattia familiare ed \u00e8 stato possibile identificare dei geni associati a questi casi\u201d.<\/p>\n
L\u2019idea alla base del lavoro di ricerca del team della professoressa Barabino \u00e8 stata quella di provare a individuare alterazioni che fossero comuni alle diverse forme di SLA, sia quella genetica, sia quella sporadica.<\/p>\n
\u201cCi siamo focalizzati sulla\u00a0ricerca di alcuni microRNA, piccole molecole la cui abbondanza fosse significativamente diversa tra soggetti sani e soggetti malati. Abbiamo trovato\u00a0un particolare microRNA, il miR-129, la cui espressione aumenta molto nelle fasi iniziali della malattia\u201d.<\/p>\n
I passi successivi dello studio hanno portato al\u00a0disegno di un inibitore, ossia una molecola in grado di bloccare l\u2019azione di questo particolare microRNA che regola un gene fondamentale per lo sviluppo e la sopravvivenza dei neuroni. Incoraggianti i risultati delle sperimentazioni: \u201cI test di questa molecola sugli animali hanno determinato una progressione molto rallentata della malattia, nonch\u00e9 il mantenimento di una qualit\u00e0 di vita migliore\u201d.<\/p>\n
Il prossimo step prevede di migliorare questa molecola con la prospettiva di\u00a0portarla alla fase clinica di sperimentazione sull\u2019uomo: un passaggio comunque non breve, perch\u00e9 se anche i risultati ottenuti con gli studi preclinici in vitro e in vivo sono validi,\u00a0occorreranno ulteriori esperimenti per verificare se la strategia individuata pu\u00f2 funzionare.<\/p>\n
Si pare comunque da una considerazione: \u201cQueste terapie basate su acidi nucleici sono state gi\u00e0 approvate per un\u2019altra malattia neurodegenerativa infantile, l\u2019atrofia muscolare spinale \u2013 conclude Barabino. L\u2019obiettivo finale \u00e8 quello di individuare un\u2019azienda interessata a sviluppare il farmaco basato sul nostro brevetto\u201d.<\/p>\n
Il brevetto, in contitolarit\u00e0 tra l\u2019Ateneo e la Fondazione IRCCS \u201cCa\u2019 Granda – Ospedale Maggiore Policlinico\u201d, \u00e8 rientrato\u00a0fra le prime cinque tecnologie\u00a0della macro area \u201cLife Science \/ Health Care\u201d\u00a0dell\u2019edizione 2021 di \u201cIntellectual Property Award\u201d,\u00a0svoltasi il 28 febbraio e 1 marzo 2022 nella cornice di Expo Dubai.<\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Identificata una molecola in grado di bloccare la funzione di un particolare microRNA, responsabile …<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":11409,"comment_status":"closed","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"inline_featured_image":false,"footnotes":""},"categories":[44],"tags":[193,91,275,85,372],"class_list":["post-13578","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-news","tag-policlinico-milano","tag-ricerca","tag-sla","tag-unimi","tag-unimib"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13578","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=13578"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13578\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":18024,"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13578\/revisions\/18024"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media\/11409"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=13578"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=13578"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/lombardialifesciences.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=13578"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}