MALATTIE RARE E ULTRA-RARE, A RISCHIO TERAPIE GENICHE EFFICACI

Il caso più recente riguarda Strimvelis, per la cura di ADA-SCID, una immunodeficienza rara.
Fondazione Telethon è pronta a farsi carico dei costi necessari per mantenerla disponibile ai pazienti, ma in futuro sarà necessario uno sforzo congiunto per continuare a garantire questi farmaci innovativi e salvavita, nonostante la scarsa redditività.

L’impegno preso da Fondazione Telethon è quello di continuare a garantire la disponibilità della terapia genica per chi ne ha bisogno. Lo scenario è reso sempre più difficile dai costi di sviluppo e mantenimento sul mercato di farmaci salvavita più complessi di quelli “tradizionali” e spesso destinati a pochi pazienti.

Questo il messaggio lanciato dal Direttore Generale dell’organizzazione Francesca Pasinelli in occasione dell’“Evento di brokerage: la ricerca sanitaria incontra l’industria”, tenutosi il 13 luglio a Roma presso il Ministero della Salute, e dedicato alla valorizzazione dei risultati e del trasferimento tecnologico.
Come ha evidenziato Pasinelli “Anche quando il trasferimento tecnologico funziona e la ricerca riesce a portare a termine la sua missione ottenendo l’approvazione da parte delle autorità regolatorie di farmaci salvavita, nell’ambito delle terapie avanzate per le malattie rare le sfide non sono finite.”
Le terapie avanzate sono farmaci personalizzati che, con un’unica somministrazione, permettono di correggere una malattia alla radice. Proprio le malattie genetiche rare sono state il terreno d’elezione su cui la ricerca scientifica di tutto il mondo ha validato questo approccio così innovativo, che oggi è un settore decisamente in crescita. Nel tempo, però, l’interesse si è progressivamente spostato dalle malattie genetiche rare verso patologie più comuni, in primis i tumori, che possono garantire un maggiore ritorno di investimento. Nell’ultimo anno, una serie di campanelli d’allarme ha confermato la tendenza delle aziende farmaceutiche e biotecnologiche di questo settore a disinvestire dall’ambito delle malattie rare per ragioni di insufficiente ritorno economico.

“Dopo i grandi sforzi per mettere a punto la terapia e a fronte del suo valore per i pazienti, Fondazione Telethon non può accettarne il ritiro (Strimvelis, ndr), pur comprendendo che si tratta di un prodotto “in perdita – dichiara Francesca Pasinelli – direttore generale di Fondazione Telethon – Abbiamo quindi deciso di rilevare da Orchard Therapeutics la commercializzazione della terapia genica per l’ADA-SCID, facendoci carico di tutti i costi di gestione e di mantenimento sul mercato. Questi costi sono gli stessi richiesti per mantenere sul mercato farmaci ben più remunerativi, compresi quelli da banco: ma quando si tratta di terapie per malattie ultra-rare, che magari vengono somministrate soltanto a un paziente all’anno, anche solo l’impatto delle tariffe imposte dagli enti regolatori è molto alto. Chiediamo quindi fin da ora un supporto alle istituzioni italiane ed europee per aiutarci a mantenere disponibile un farmaco che è non solo frutto della ricerca italiana di eccellenza sostenuta dai donatori, ma che rappresenta l’unica possibilità di futuro per bambini con una malattia gravissima. Il fatto che sia una malattia molto rara non giustifica che un farmaco così efficace non venga reso disponibile”.

“Scienziati, associazioni di pazienti, agenzie di finanziamento pubbliche e private, aziende farmaceutiche, enti regolatori e pagatori, agenzie di health technology assessment, dovrebbero essere coinvolti nella ricerca di strategie dirette a superare le sfide del mercato, per trovare soluzioni alle diverse criticità da affrontare – conclude Francesca Pasinelli – A partire dall’innovazione tecnologica, diretta a diminuire i costi di produzione, per arrivare all’aggiornamento del quadro regolatorio e all’uso di strumenti innovativi per valutare l’impatto socio-sanitario a lungo termine delle terapie geniche, da tenere in considerazione nella definizione di prezzo e rimborso. Ognuno di questi attori è fondamentale per continuare a garantire la disponibilità di queste terapie salvavita ai pazienti che ne abbiano bisogno”.

Ulteriori dettagli nel comunicato stampa allegato.

 

News

IRCCS, Regione cerca progetti di ricerca da portare sul mercato

Leggi l'articolo

STARTCUP LOMBARDIA 2024

Leggi l'articolo

Credito d’imposta in R&S, innovazione tecnologica, design e ideazione estetica: pubblicate le linee guida

Leggi l'articolo

EIT Health InnoStars Awards 2024: aperte le candidature

Leggi l'articolo

Al via lo Spoke 2 di Fit4MedRob: Fit for Medical Robotics

Leggi l'articolo

BANDO FROM BED TO BENCH: THE WAY TO INNOVATION

Leggi l'articolo

Eventi

Road to Longevity: dalla salute della mente il futuro delle società di oggi e di domani

L’11 luglio l’IRCCS Ospedale San Raffaele ospiterà la seconda tappa del Roadshow Nazionale del Silver...
Leggi l'articolo

EVENTO DI LANCIO ITALIANO EU BUSINESS HUB

Il 4 luglio 2024 si terrà a Milano (in presenza e online) l’evento di lancio...
Leggi l'articolo

AGEVITY 2024

Il 24 e 25 settembre l’Università Bocconi di Milano ospiterà la seconda edizione di AGEVITY, il primo evento nazionale dedicato...
Leggi l'articolo

Info session – Open call for proposals on cancer under EU4Health 2024 Annual Work Programme

Il 26 giugno 2024, la European Health and Digital Executive Agency (HaDEA) ha organizzato una sessione informativa online dedicata all’open...
Leggi l'articolo

mAI più come prima – Conversazioni sull’Intelligenza Artificiale

Il 24 giugno alle 17.30 si terrà in Assolombarda l’evento mAI più come prima –...
Leggi l'articolo

ELIXIRxNextGenIT & SEE LIFE: Piattaforme PNRR al servizio del Paese

Il 24 e 25 giugno 2024 si terranno presso l’Università degli Studi di Milano Bicocca due...
Leggi l'articolo