MALATTIE RARE E ULTRA-RARE, A RISCHIO TERAPIE GENICHE EFFICACI

Il caso più recente riguarda Strimvelis, per la cura di ADA-SCID, una immunodeficienza rara.
Fondazione Telethon è pronta a farsi carico dei costi necessari per mantenerla disponibile ai pazienti, ma in futuro sarà necessario uno sforzo congiunto per continuare a garantire questi farmaci innovativi e salvavita, nonostante la scarsa redditività.

L’impegno preso da Fondazione Telethon è quello di continuare a garantire la disponibilità della terapia genica per chi ne ha bisogno. Lo scenario è reso sempre più difficile dai costi di sviluppo e mantenimento sul mercato di farmaci salvavita più complessi di quelli “tradizionali” e spesso destinati a pochi pazienti.

Questo il messaggio lanciato dal Direttore Generale dell’organizzazione Francesca Pasinelli in occasione dell’“Evento di brokerage: la ricerca sanitaria incontra l’industria”, tenutosi il 13 luglio a Roma presso il Ministero della Salute, e dedicato alla valorizzazione dei risultati e del trasferimento tecnologico.
Come ha evidenziato Pasinelli “Anche quando il trasferimento tecnologico funziona e la ricerca riesce a portare a termine la sua missione ottenendo l’approvazione da parte delle autorità regolatorie di farmaci salvavita, nell’ambito delle terapie avanzate per le malattie rare le sfide non sono finite.”
Le terapie avanzate sono farmaci personalizzati che, con un’unica somministrazione, permettono di correggere una malattia alla radice. Proprio le malattie genetiche rare sono state il terreno d’elezione su cui la ricerca scientifica di tutto il mondo ha validato questo approccio così innovativo, che oggi è un settore decisamente in crescita. Nel tempo, però, l’interesse si è progressivamente spostato dalle malattie genetiche rare verso patologie più comuni, in primis i tumori, che possono garantire un maggiore ritorno di investimento. Nell’ultimo anno, una serie di campanelli d’allarme ha confermato la tendenza delle aziende farmaceutiche e biotecnologiche di questo settore a disinvestire dall’ambito delle malattie rare per ragioni di insufficiente ritorno economico.

“Dopo i grandi sforzi per mettere a punto la terapia e a fronte del suo valore per i pazienti, Fondazione Telethon non può accettarne il ritiro (Strimvelis, ndr), pur comprendendo che si tratta di un prodotto “in perdita – dichiara Francesca Pasinelli – direttore generale di Fondazione Telethon – Abbiamo quindi deciso di rilevare da Orchard Therapeutics la commercializzazione della terapia genica per l’ADA-SCID, facendoci carico di tutti i costi di gestione e di mantenimento sul mercato. Questi costi sono gli stessi richiesti per mantenere sul mercato farmaci ben più remunerativi, compresi quelli da banco: ma quando si tratta di terapie per malattie ultra-rare, che magari vengono somministrate soltanto a un paziente all’anno, anche solo l’impatto delle tariffe imposte dagli enti regolatori è molto alto. Chiediamo quindi fin da ora un supporto alle istituzioni italiane ed europee per aiutarci a mantenere disponibile un farmaco che è non solo frutto della ricerca italiana di eccellenza sostenuta dai donatori, ma che rappresenta l’unica possibilità di futuro per bambini con una malattia gravissima. Il fatto che sia una malattia molto rara non giustifica che un farmaco così efficace non venga reso disponibile”.

“Scienziati, associazioni di pazienti, agenzie di finanziamento pubbliche e private, aziende farmaceutiche, enti regolatori e pagatori, agenzie di health technology assessment, dovrebbero essere coinvolti nella ricerca di strategie dirette a superare le sfide del mercato, per trovare soluzioni alle diverse criticità da affrontare – conclude Francesca Pasinelli – A partire dall’innovazione tecnologica, diretta a diminuire i costi di produzione, per arrivare all’aggiornamento del quadro regolatorio e all’uso di strumenti innovativi per valutare l’impatto socio-sanitario a lungo termine delle terapie geniche, da tenere in considerazione nella definizione di prezzo e rimborso. Ognuno di questi attori è fondamentale per continuare a garantire la disponibilità di queste terapie salvavita ai pazienti che ne abbiano bisogno”.

Ulteriori dettagli nel comunicato stampa allegato.

 

News

Al via “Rafforza & Innova”: Regione Lombardia stanzia 6 milioni alle PMI lombarde

Leggi l'articolo

FRRB: BANDO CONSOLIDATOR 1° EDIZIONE

Leggi l'articolo

Vanguard Initiative: presentazione del bando “VInnovate 2025”

Leggi l'articolo

Intelligenza Artificiale: la Commissione UE cerca esperti per il nuovo Panel Scientifico

Leggi l'articolo

BIO Asia Singapore 2025: al via la raccolta adesioni per la partecipazione collettiva italiana

Leggi l'articolo

Italia–Argentina: aperto il bando per progetti congiunti di ricerca scientifica e tecnologica

Leggi l'articolo

Eventi

Canada: opportunità nel settore delle Scienze della vita e Sanità digitale. Milano, 3 luglio

In preparazione al Forum Italia–Canada sull’Intelligenza Artificiale 2025, Assolombarda, in collaborazione con il Cluster Lombardo...
Leggi l'articolo

Partecipazione del Cluster lombardo scienze della vita alla BIO International Convention 2025

A seguito del superamento del processo di selezione, il Cluster lombardo scienze della vita parteciperà...
Leggi l'articolo

AI in Action: Leveraging Innovation in a Changing World. Incontro per presentare le prospettive di collaborazione e business development con il sistema innovativo canadese

In preparazione al Forum Italia–Canada sull’Intelligenza Artificiale 2025, il 3 luglio alle ore 15.30, Assolombarda, in...
Leggi l'articolo

Life Science Community Meeting: investimenti, innovazione, competitività

L’Area Life Science di Assolombarda e Alumni Bocconi promuovono a Monza un’occasione di incontro e...
Leggi l'articolo

INNOVAZIONE E TECNOLOGIA: IL MONDO DELLA RICERCA LIFE SCIENCE

Nell’ambito di LAB Italia 2025, in programma il 17 e 18 giugno 2025 presso l’NH Milano Congress Center...
Leggi l'articolo

R2B – Research to Business: il Salone della Ricerca e delle Competenze per l’Innovazione

Il 25 e 26 giugno 2025 si terrà a Bologna a ventesima edizione di R2B – Research to Business, il Salone...
Leggi l'articolo